全球范围内已知的罕见病超过 7,000 种，但目前仅约 5% 拥有获批治疗方案。大多数罕见病需要长期治疗，因此医生处方具有较强的持续性和稳定性。尽管患者人群规模较小，但支付意愿和医保支持水平通常较高。

美国、欧盟及中国均已实施加速审评政策，持续强化对孤儿药的激励机制。在许多罕见病和专科适应症领域，制剂创新预计将逐步替代传统小分子新药开发，成为主流发展路径。儿童制剂、长效给药系统以及非侵入性快速给药技术正成为重点发展方向。全球罕见病与专科药物市场预计将保持 10%–12% 的年复合增长率，是制药行业中最具韧性和增长潜力的细分领域之一。

在罕见病及专科治疗领域，仍然严重缺乏既有效、安全，又具患者友好性的治疗选择。制剂设计和给药方式的开发经验往往滞后于临床实际需求。

奥科达当前聚焦的部分 CNS 细分领域，其中许多已被归类为专科或孤儿适应症，为公司进一步拓展至更广泛的罕见病及专科药物领域提供了天然延伸和战略契合基础。